Обновлено 04.07.2024, 08:00
Генная терапия позволяет скорректировать генетические «поломки» или заменить неправильно работающие гены. Одна из самых перспективных технологий этого направления называется CRISPR. Она основана на системе, которую бактерии используют для борьбы с вирусами. Ученые обнаружили ее еще в 1987 году, но только недавно приспособили для редактирования генома — теперь с ее помощью можно разрезать ДНК в определенном месте и встроить новый участок.
Редактирование генов в перспективе позволит лечить сложные наследственные заболевания, в том числе серповидноклеточную анемию, муковисцидоз, гемофилию и дистрофию сетчатки. Также с помощью модификации генов можно будет победить различные виды рака и предотвратить мутации в органах и тканях.
Благодаря непрекращающимся исследованиям и развитию технологий эта область пополняется «историями успеха». Вот на что способна генная терапия уже сегодня.
Некоторые дети рождаются с наследственными заболеваниями сетчатки. Раньше они неизбежно приводили к ухудшению зрения и слепоте. Но сегодня некоторым из них может помочь генная терапия.